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¿Cura del VIH/SIDA? Eliminan el virus en primates con edición genética; próxima fase sería en humanos

Kamel Khalili, Chen Chen y Tricia Burdo. Imagen: Temple University

Investigadores de la Universidad del Temple logran otro avance sobre el VIH utilizando tecnología de edición de genes. Ya lograron eliminar el virus en primates, y están acercándose a eliminarlo en humanos, lo cual podría ser una cura definitiva sin necesidad de tratamientos con antiretrovirales.

Temple University / 1 de febrero, 2021.- Los investigadores de la Universidad del Temple (EE.UU.) han eliminado con éxito el ADN viral de los primates, un paso crucial que podría conducir a la cura del VIH.

Un equipo dirigido por Kamel Khalili, profesor y director del Departamento de Neurociencia y Tricia Burdo, profesora asociada de neurociencia en la Facultad de Medicina Lewis Katz, ha utilizado la edición del genoma CRISPR para eliminar el virus de la inmunodeficiencia de los simios (VIS), el equivalente primate al VIH, de un modelo animal grande, el primer experimento de este tipo. El estudio aparece en la edición en línea del 27 de noviembre de la revista Nature Communications.

El VIH, que afecta a aproximadamente 36 millones de personas en todo el mundo, ataca las células del cuerpo, se replica y se integra en el genoma del huésped, convirtiéndose en parte del tejido de su ADN.

Los científicos de todo el mundo están explorando dos formas diferentes de encontrar una cura. “Una forma es encontrar las células infectadas y eliminarlas por completo. El segundo es encontrar las células infectadas y eliminar el genoma viral integrado del ADN del huésped ”, dijo Khalili.

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Timothy Ray Brown, la primera persona que se curó del VIH y comúnmente conocido como el «Paciente de Berlín», fue tratado utilizando el primer camino: recibió un trasplante de médula ósea que eliminó las células infectadas. Pero la terapia es difícil y un tercio de los pacientes podría morir a causa de un trasplante.

El equipo de Temple está siguiendo el segundo camino: dirigirse a las células infectadas y eliminar el ADN viral, con el objetivo de desarrollar un tratamiento más simple diseñado específicamente para la accesibilidad global. «La tecnología CRISPR nos da la capacidad de sacar el ADN viral del genoma del huésped sin ninguna interferencia con las funciones del gen del huésped», dijo.

“Lo que sucede es que nuestra tecnología corta el ADN viral y lo elimina”, dijo Burdo. «Su cuerpo luego terminará de unir el ADN y lo reparará».

La terapia antirretroviral (TAR) es actualmente el tratamiento más común para las personas infectadas por el VIH. Suprime el virus, pero no lo elimina del ADN de una persona. “Ese es un gran problema en el campo, porque ese ADN puede resultar en proteínas y más replicación, y puede esconderse dentro de su cuerpo. Básicamente, estamos cortando esa parte [del ADN] «, dijo.

Burdo se especializa en el modelo de primates no humanos del VIH, mientras que la experiencia de Khalili está en la edición de genes. “Infectamos a los animales con VIS, que es el equivalente al virus humano”, dijo. «Y luego les damos una inyección in vivo de edición del gen CRISPR-Cas9 para editar el ADN proviral».

Ella y sus colegas han trabajado arduamente para garantizar que la técnica que utilizan sea segura. “Obviamente, con cualquier terapia génica, habrá riesgos. Pero es un riesgo calculado «, dijo Burdo. «Estamos haciendo un análisis extenso fuera del objetivo [buscando modificaciones genéticas no intencionales que podrían ser causadas por el uso de CRISPR] para asegurarnos de que este será el producto más seguro».

No alteran los genes humanos; están cortando el ADN viral, asegurándose de que haya cuatro o cinco desajustes de un gen humano, por lo que evitan apuntar a genes sanos.

El campo del neuroVIH es pequeño (el de los primates no humanos es aún más pequeño) y nadie había hecho un experimento como este antes.

“La tecnología CRISPR que el Dr. Khalili y su grupo han utilizado comenzó primero en células, pasó a modelos animales y ahora se acerca a la oportunidad de realizar ensayos clínicos en pacientes”, dijo John Daly, decano interino de la Facultad de Medicina de Katz. «Esto es extraordinariamente importante para determinar si este nuevo descubrimiento realmente funcionará en humanos».

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Si una persona con VIH suspende la terapia antirretroviral, el virus rebota, lo que la pone en riesgo de desarrollar SIDA y, finalmente, morir. «Es como una estrategia de parche-curita», dijo Khalili. «Podemos controlar la replicación viral, pero no podemos eliminarla [con TAR]».

También existen otros problemas con el TAR. «Creo que lo que realmente no se comprende es que las personas con VIH que reciben terapias antirretrovirales durante un período prolongado tienen muchas comorbilidades diferentes», dijo Burdo. «Pueden tener enfermedades cardiovasculares, pueden tener anomalías cerebrales».

Un tratamiento basado en la investigación del equipo funcionaría de manera diferente: una sola infusión que las personas podrían recibir en una clínica o al lado de la cama.

Y es importante que sea accesible porque podría cambiar muchas vidas. «Creo que en los Estados Unidos y en África subsahariana y Asia, todavía existe un gran estigma para el VIH y para las personas con VIH», dijo Burdo. «Con suerte, nuestra tecnología permitirá que estas personas estén libres de VIH».

“Realmente sonaba hace unos años a ciencia ficción. Como, «¿Terapia genética para el VIH? ¿De qué estás hablando? ‘Pero con la tecnología CRISPR «, dijo Rafal Kaminski, profesor asistente de neurociencia, «en realidad es algo real».

Los científicos han estado trabajando para encontrar una cura para el VIH durante cuatro décadas; acercar a uno al alcance de la mano es emocionante. «Es simplemente increíble», dijo. «Es como un sueño de todo investigador que lo que haces realmente importa, realmente funciona».

Ese sueño es compartido por todo el grupo de Khalili, un equipo multinacional e interdisciplinario que también está muy unido. «El nivel en el que estamos [trabajando] en este momento», dijo Kaminski, «necesita un gran equipo de personas y expertos comprometidos y dedicados. Y es genial ser parte de ese equipo».

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“Creo firmemente en la colaboración de investigación entre diversos grupos: en nuestras universidades, pero también en todos los centros médicos académicos, no solo aquí en los Estados Unidos sino en todo el mundo”, dijo Daly. «Esta colaboración y la diversidad de los grupos de investigación es fundamental para el descubrimiento y luego la utilización de nuevos avances en la medicina».

Khalili, Burdo y su equipo están trabajando actualmente en el manuscrito para un estudio más amplio de primates no humanos. Después de eso, comenzarán a sentar las bases para los ensayos clínicos.

Su objetivo final es encontrar una cura. “Me gustaría ver que podemos curar el VIH aquí mismo en North Broad Street”, dijo Khalili.

¿Qué es CRISPR?

La edición de genes CRISPR-Cas9, más comúnmente conocida como CRISPR, permite a los científicos cortar y alterar con precisión hebras de ADN. Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron el Premio Nobel de Química 2020 por desarrollar el método, y Doudna colaboró con el equipo de Temple en el sistema de edición de genes de este estudio.

«Es una tecnología fascinante si se piensa en [su] utilidad», dijo Kamel Khalili, profesora y directora de Laura H. Carnell, Departamento de Neurociencia de la Facultad de Medicina Lewis Katz.

Él y su equipo lo están utilizando para atacar el genoma viral que causa los trastornos asociados al VIH. Pero los investigadores también pueden aplicar la técnica a otras enfermedades, incluido el cáncer. «Por supuesto que tienes que personalizar tu método, tienes que modificar tu tecnología CRISPR para esa enfermedad en particular a la que estás apuntando», dijo.

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